Генная терапия полностью восстанавливает зрение у мышей с врожденным амаврозом Лебера

Мыши, лишенные белка retGC1, дефицит которого наблюдается у людей, страдающих врожденным амаврозом-1 по Леберу (LCA1), заболеванием, которое вызывает тяжелое нарушение зрения, начиная с младенчества, получали генную терапию для замены retGC1 и демонстрировали полностью восстановленную зрительную функцию, которая сохранялась как минимум в течение 6 лет. …
Генная терапия полностью восстанавливает зрение у мышей с врожденным амаврозом ЛебераПодробнее »