Революционный препарат, который может продлить выживаемость некоторых пациентов с запущенным раком кожи, был одобрен в среду регулирующими органами США, предлагая первое новое лечение меланомы за 13 лет.
Зелбораф получил одобрение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США более чем на два месяца раньше, после того, как глобальное клиническое испытание показало, что он может работать лучше, чем химиотерапия, направляя генную мутацию, обнаруженную примерно у половины пациентов.
Хотя препарат, созданный Genentech, дочерней компанией швейцарского фармацевтического гиганта Roche в США, далеко не лекарство для людей с метастатической меланомой, его одобрение было воспринято как "действительно большое дело" сторонниками исследований.
Зелбораф (вемурафениб) – второй препарат от меланомы, получивший одобрение в этом году после Ервой (ипилимумаб) в марте.
По мнению экспертов, лечение работает только у пациентов с запущенной меланомой, опухоли которых выражают генную мутацию под названием BRAF V600E, что означает, что оно может помочь примерно 10 000 пациентов в Соединенных Штатах.
В настоящее время существует всего несколько методов лечения меланомы, которые малоэффективны в продлении жизни пациентов. По словам Тим Тернхэм из Фонда исследований меланомы, большинство людей, у которых диагностирована меланома на поздней стадии, умирают в течение 11 месяцев.
"Это действительно большое дело," Тернхэм сказал AFP. "Это два препарата после 13 лет бездействия."
Зелбораф работает, блокируя белок, который участвует в росте клеток.
"Это совершенно новый подход к борьбе с меланомой," объяснил Turnham. "Это фактически проникает в клетки злокачественной опухоли и закрывает их."
FDA заявило, что одобрение Zelboraf связано с диагностическим тестом, называемым тестом на мутацию cobas 4800 BRAF V600, чтобы определить, есть ли у пациентов тип рака, который можно лечить с помощью препарата.
"Сегодняшнее одобрение Zelboraf и теста cobas является отличным примером того, как можно разработать и использовать сопутствующую диагностику для обеспечения безопасного лечения пациентов с помощью высокоэффективных, более индивидуализированных методов лечения," сказал Альберто Гутьеррес, директор отдела оценки и безопасности устройств для диагностики in vitro в Центре устройств и радиологического здоровья FDA.
Регулирующее агентство поставило цель принять решение по препарату к концу октября, но приняло решение вскоре после обнадеживающих результатов международного исследования 675 пациентов с меланомой на поздней стадии с мутацией BRAF V600E.
FDA заявило, что по сравнению с другой противораковой терапией, дакарбазином, Зелбораф показал более длительную общую выживаемость или промежуток времени между началом лечения и смертью пациента.
При измерении средней выживаемости те, кто проходил химиотерапию, достигли восьми месяцев, при этом 64 процента пациентов все еще живы, в то время как средний балл для Зелборафа "не достигнута (77 процентов все еще живы)," FDA сказал.
Первые результаты этого клинического испытания третьей фазы были представлены в Чикаго на июньской конференции Американского общества клинической онкологии (ASCO).
Ведущий автор Пол Чепмен, врач Мемориального онкологического центра Слоуна-Кеттеринга в Нью-Йорке, звали Зелбораф "первое успешное лечение меланомы, адаптированное к пациентам, несущим в своей опухоли конкретную генную мутацию."
По словам FDA, побочные эффекты включают боль в суставах, сыпь, выпадение волос, усталость, тошноту и чувствительность к воздействию солнца.
Компания Roche сообщила, что препарат должен быть доступен в Соединенных Штатах через две недели, и заявила, что подала новые заявки на лекарство от Зелборафа в Европейском союзе, Австралии, Новой Зеландии, Бразилии, Индии, Мексике и Канаде.
Тем не менее, Тернхэм отметил, что, хотя препарат может творить чудеса для некоторых пациентов, его эффекты обычно недолговечны.
"Для многих это работает как по волшебству. Через две недели после приема Зелборафа рак исчез. Удивительно, как он тает опухоли.
"Но среднее время ответа составляет шесть месяцев, затем опухоли начинают возвращаться. Существует реальная необходимость найти способы продлить это время реакции, возможно, путем сочетания его с другими лекарствами," он сказал.
Национальный институт рака сообщает, что в прошлом году в США было диагностировано 68 130 новых случаев меланомы, и около 8700 человек умерли от этой болезни.
По данным Всемирной организации здравоохранения, рак кожи приводит к 66000 смертей ежегодно во всем мире, 80 процентов из которых связаны с меланомами.
Более половины пациентов моложе 59 лет.