Два исследования, проведенные американскими исследователями и опубликованные сегодня BMJ, поднимают вопросы о том, являются ли большинство новых лекарств более эффективными, чем существующие, или были ли они адекватно оценены перед утверждением.
Они описывают, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) все чаще использует методы ускоренной разработки и утверждения новых лекарств, которые оно считает важными, и оценивают уровень доказательств, используемых для поддержки дополнительных разрешений для существующих лекарств.
Однако они также отмечают, что Конгресс готов выступать за еще более быстрые обзоры, основанные на еще меньшем количестве доказательств.
Прежде чем новый рецептурный препарат сможет широко продаваться в Соединенных Штатах, он должен быть одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. FDA также предлагает четыре специальные программы для ускорения разработки и утверждения новых многообещающих лекарств для лечения серьезных или опасных для жизни состояний.
Эти программы были разработаны как исключения из стандартного процесса утверждения и должны быть строго ограничены лекарствами, удовлетворяющими неудовлетворенные медицинские потребности или обеспечивающими заметные клинические успехи.
Но они противоречивы, потому что, хотя они позволили одобрить множество полезных лекарств, они также полагаются на ранние стадии испытаний, которые дают менее надежные данные.
Поэтому группа исследователей из Бригама и женской больницы и Гарвардской медицинской школы решила оценить использование специальных ускоренных методов разработки и обзора новых лекарств в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами в период с 1987 по 2014 год.
Они показывают, что за последние 20 лет произошло статистически значимое увеличение на 2.6% в год от количества лекарств, отвечающих требованиям программ ускоренной разработки и одобрения лекарств FDA.
Также отмечают, что "эта тенденция обусловлена лекарствами, которые не являются первоклассными и, следовательно, потенциально менее инновационными."
К концу периода исследования они обнаружили, что "большинство недавно утвержденных препаратов было связано как минимум с одной из этих специальных программ, а это означает, что исключения стали более распространенными, чем правило."
Во втором исследовании они показывают большие различия в качестве доказательств, подтверждающих одобрение FDA дополнительных показаний (использование сверх первоначальных показаний к препарату) в период с 2005 по 2014 год. Результаты показывают, что это особенно характерно для добавок, которые увеличили число одобренных препаратов для пациентов.
Они говорят, что их выводы "имеют важное значение для ухода за пациентами" а также "подчеркивают необходимость в надежной системе мониторинга эффективности и безопасности лекарственных средств после утверждения, своевременных подтверждающих исследований и пересмотра существующих законодательных стимулов для обеспечения оптимального предоставления доказательной медицины."
В сопроводительной редакционной статье два эксперта из США и Канады говорят, что эти исследования "дают повод для беспокойства по поводу того, являются ли большинство новых лекарств более эффективными, чем существующие, или их безопасность была адекватно оценена."
Действительно ли пациенты и врачи хотят, чтобы лекарства от рака и других опасных для жизни состояний были одобрены таким образом – быстро, с минимальными доказательствами реальной пользы, спрашивают они?
Знают ли они, что более быстрое рассмотрение связано со значительным увеличением серьезных проблем с безопасностью и риском госпитализации пациентов с побочными реакциями или смерти от них??
"Фактически, FDA предоставляет большинство дополнительных разрешений без доказательств значимой клинической пользы," они утверждают.
И они призывают к альтернативной парадигме, "в которых исследования сосредоточены на лучших лекарствах для пациентов, а не на прибыли, где клинические испытания с низким риском предвзятости ищут реальные преимущества и достоверно сообщают о вреде."