Врачи в больнице Университета Иллинойса вылечили семерых взрослых пациентов от серповидноклеточной анемии, наследственного заболевания крови, в первую очередь затрагивающего чернокожее население, с использованием стволовых клеток от доноров, которые ранее считались несовместимыми, благодаря новому протоколу лечения трансплантата.
Врачи сообщают о новой методике в журнале «Биология трансплантации крови и костного мозга».
Благодаря новому протоколу пациенты с агрессивной серповидно-клеточной анемией могут получать стволовые клетки от членов семьи, если только половина их маркеров лейкоцитарного антигена человека (HLA) совпадает. Раньше доноры должны были быть членами семьи с полным набором совпадающих маркеров HLA или "полностью соответствует" донор.
Маркеры HLA – это белки на поверхности клеток, которые помогают регулировать иммунную систему. Организм человека использует эти белки, чтобы определить, какие клетки принадлежат организму, а какие нет. Поскольку маркеры HLA унаследованы от родителей, члены семьи, скорее всего, будут иметь подходящие белки. При трансплантации сопоставление маркеров HLA между пациентом и донором помогает ограничить риск того, что организм пациента отторгнет донорские клетки.
В то время как врачи всегда стараются найти подходящего донора для пациентов, которым требуется трансплантация стволовых клеток, только у 20 процентов пациентов с серповидно-клеточной структурой есть член семьи с полным набором подходящих маркеров HLA.
"Мы добились больших успехов в лечении взрослых с серповидно-клеточной анемией с помощью трансплантации стволовых клеток, но печальная правда заключается в том, что большинство этих пациентов до сих пор не могли получить пользу от этого лечения, потому что нет полностью подходящих HLA-совместимых доноров. доступны в их семье," сказал автор-корреспондент д-р. Дамиано Ронделли, профессор гематологии Майкла Риза и директор программы трансплантации крови и костного мозга в Университете Иллинойса в Чикаго.
Ронделли и его команда проводят крупнейшую программу серповидно-клеточных клеток для взрослых в районе Чикаго и первыми начали использовать полностью согласованные трансплантаты стволовых клеток без химиотерапии для пациентов с серповидно-клеточными клетками почти шесть лет назад.
Теперь, учитывая "наполовину совпадающий" доноры, новый протокол лечения, в котором используется лишь небольшое количество химиотерапии, значительно увеличивает количество потенциальных доноров для каждого пациента.
Врачи обследовали 50 взрослых пациентов с серповидно-клеточными клетками в качестве кандидатов на трансплантацию стволовых клеток наполовину в период с января 2014 года по март 2017 года. Десять пациентов получили трансплантат. После двух неудачных трансплантаций врачи приняли новый протокол лечения, который включал изменения в процесс, впервые разработанный в Университете Джона Хопкинса.
"Мы изменили протокол трансплантации, увеличив дозу облучения перед трансплантацией и введя мобилизованные на фактор роста стволовые клетки периферической крови вместо клеток костного мозга," Ронделли сказал. "Эти две модификации помогли гарантировать, что организм пациента сможет принять здоровые донорские клетки."
Из восьми пациентов, перенесших пересмотренную трансплантацию, у одного после трансплантации возникло хроническое заболевание трансплантат против хозяина, и он умер по неизвестным причинам. Остальные семь пациентов живы и сохраняют 95% или более стабильное приживление – принятие донорских клеток – с улучшенным анализом крови по крайней мере через 12 месяцев после трансплантации.
"Эти пациенты излечены от серповидно-клеточной анемии," Ронделли сказал.
"Вывод двоякий. Во-первых, этот протокол трансплантации может вылечить гораздо больше взрослых пациентов с запущенной серповидно-клеточной анемией," он сказал. "Во-вторых, несмотря на повышение безопасности протоколов трансплантации и новую совместимость доноров с половинным соответствием HLA, многие пациенты с серповидно-клеточными клетками все еще сталкиваются с препятствиями на пути оказания медицинской помощи – из обследованных нами пациентов только 20 процентов перенесли трансплантацию."
Ронделли говорит, что отказ в медицинской страховке стал причиной 20 процентов отсутствия доступа к трансплантату. К другим факторам относились личные решения и высокий уровень специфических для доноров антигенов у пациентов, которым часто делали переливания крови.