Согласно анализу общедоступных данных, проведенному исследователями из Университета Дьюка, количество клинических испытаний с участием детей намного ниже, чем для взрослых, и объем исследований также уже.
Результаты, опубликованные в октябре в Интернете. 1, 2012 г., в журнале Pediatrics дать количественную оценку дисбаланса, наблюдаемого в последние годы, и выделить проблему, вызывающую озабоченность как у руководителей здравоохранения, так и у политиков.
"Хотя дети составляют четверть населения США, они очень недопредставлены в процессе клинических испытаний, который призван привести к новым и более совершенным методам лечения, определить соответствующие дозировки лекарств и установить стандарты практики," сказала Сара К. Паскуали, М.D., MHS, первый автор исследования.
Анализ был запущен в рамках Инициативы по трансформации клинических испытаний (CTTI), государственно-частного партнерства, основанного U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов и Университет Дьюка для определения методов, которые улучшат качество и эффективность клинических испытаний.
Паскуали, который в настоящее время является содиректором Мичиганской программы исследований и открытий врожденных сердечных исходов в Мичиганском университете, сказал, что в исследовании было изучено более 60000 исследований с 2005 по 2010 год с использованием данных, введенных в ClinicalTrials.государственный реестр. Он-лайн реестр, утвержденный Конгрессом в 1997 году, был предназначен для улучшения доступа пациентов к клиническим испытаниям и обеспечения большей прозрачности результатов и данных испытаний.
Исследователи обнаружили, что чуть более 5000 из этих испытаний были специально разработаны для детей в возрасте до 18 лет. Паскуали сказал, что небольшое количество клинических испытаний с участием детей, вероятно, является результатом нескольких факторов, включая редкость и разнообразие многих детских заболеваний, что затрудняет их изучение; отсутствие инфраструктуры педиатрических исследований; этические вопросы, связанные с тестированием детей; и трудность в установлении конечных точек или результатов исследуемой терапии, которые следует оценивать.
"Многие детские заболевания относительно редки, в отличие от чего-то вроде ишемической болезни сердца у взрослых. В результате может потребоваться гораздо больше времени для создания исследовательской инфраструктуры, часто включающей несколько больниц, чтобы набрать достаточное количество пациентов для участия в исследовании," Паскуали сказал. "Но из-за меньшего количества исследований, направленных на принятие терапевтических решений, методы лечения и результаты для молодых пациентов часто сильно различаются от центра к центру."
Исследователи также обнаружили, что в исследованиях, проводимых с детьми, набор учащихся, как правило, был небольшим, что затрудняло получение клинически значимой информации, которую можно было бы обобщить на более широкие группы населения. Авторы исследования предположили, что ресурсы можно было бы лучше потратить на более крупные испытания, нацеленные на ответы на самые насущные вопросы, чем на многочисленные небольшие испытания.
Наиболее распространенные области исследований для педиатрических испытаний включали исследования инфекционных заболеваний / вакцин (23 процента) и исследования психиатрии / психического здоровья (13 процентов).
"В отношении подавляющего большинства методов лечения, которые ежедневно используются у детей в Соединенных Штатах и во всем мире, клиницистам не хватает базовых данных для принятия решений о правильной дозировке, наилучшем типе лекарства и подходящих ситуациях для лечения," Паскуали сказал. "Без этой информации врачи и дети, которых мы лечим, оказываются в невыгодном положении."
Дженнифер Ли, м.D., MHS, старший автор исследования и член Института клинических исследований Дьюка, сказал, что анализ дает ясность по проблеме, над решением которой в последние годы работали исследователи, спонсоры и политики. Несколько инициатив уже были приняты, чтобы помочь решить эту проблему, в том числе Закон о модернизации FDA в 1997 году, Закон о лучших лекарственных средствах для детей в 2002 году, Закон о равенстве в педиатрических исследованиях в 2003 году и Закон FDA о поправках в 2007 году.
"Проведение клинических испытаний с детьми – сложный вопрос: они не добровольцы, они не похожи друг на друга по размеру и заболеванию, а количество пациентов намного меньше, чем у взрослых," Ли сказал. "Этот анализ дает один моментальный снимок во времени, и хорошо знать, каков ландшафт исследований, чтобы мы могли определить, на чем мы должны сосредоточить наши усилия."