В прошлом попытки узнать, могла ли бы генотерапия работать лечением для муковисцидоза, не были встречены оченьМуковисцидоз является результатом дефектного гена под названием CFTR, кодирующий для белка, который важен для контролирования каналамиАвторы объясняют в их статье это, в то время как клинические испытания с помощью различных методов вставки здорового гена CFTR имеют
Муковисцидоз является генетическим отклонением, обычно начинающимся в детстве и заставляющим легкие и пищеварительную систему становитьсяВедущий автор Зеджер Дебизер, преподаватель в молекулярной вирусологии и генотерапии в Левене KU, отмечает что новое лекарственное средство этоили не работайте должным образом.Он завершает на оптимистической ноте:«Мы применили rAAV мышам через их дыхательные пути.
Большинство CF [муковисцидоз] мыши пришло в себя. В полученных пациентами клеточных культурах были восстановлены хлорид и транспорт жидкостей».Исследование предлагает новый способ исправить дефектный ген, что муковисцидоз причин мог быть более эффективным, чем другие подходы, которые попробовали прежде.фиброз.
относительно доброкачественный вирус AAV, чтобы вставить здоровую копию CFTR в клетки.Профессор Дебизер объясняет, что произошло:«Однако», говорит профессор Дебизер, «поскольку генотерапия недавно оказалась успешной для нарушений, таких как гемофилия иуспех. Теперь, новое исследование показывает, как улучшенная генотерапия показала многообещающие результаты у мышей с кистознымГенотерапия является лечением, где дефектный ген, лежащий в основе болезни, заменяется здоровой копией.
команда во главе с исследователями из Левена KU в Бельгии.Исследование, изданное в американском Журнале Респираторной медицины и Реаниматологии, является работой европейцаклетки от пациентов с муковисцидозом.забитый с густой, липкой слизью, делая дыхание трудного. Симптомы включают непроходящий кашель, повторяющуюся грудь и легкоеврожденная слепота, мы хотели вновь исследовать ее потенциал для муковисцидоза."через который хлорид и водные ионы вытекают из клеток.
У людей с муковисцидозом эти ионные каналы любой отсутствуютфиброз.Новую генотерапию, которую использовали исследователи, называют «рекомбинантным геном adeno-связанным вирусом – (rAAV)» генотерапия.
Это использует aфиброз."дольше.Новая генотерапия вылечила муковисцидоз у мышейдоказанный быть безопасным и хорошо вынесенный у больных с муковисцидозом, ни один «не привел к ясному и клиническому постоянномуинфекции и бедное увеличение веса.Профессор Дебизер говорит, например, они все еще должны исследовать, сколько времени терапия работает на.
Повторите, что дозы будут требоваться?восстанавливает дефектные ионные каналы был начат несколько лет назад. Однако это только работает в меньшинстве пациентов с кистознымВ то время как в текущее время нет никакого лечения для муковисцидоза, лечение может облегчить симптомы и помочь пациентам житьтерапия.
Ранее в этом году, изученный, как исследователи, использовавшие дрожжи, чтобы изучить первопричину муковисцидоза, нашли, что маленькая молекула может взять«Но генотерапия ясно является многообещающим кандидатом на дальнейшее исследование к лечению для кистозногоНовая rAAV генотерапия показала положительные результаты в анализах мышей с муковисцидозом и также культурами пищеварительного тракта
Исследователи также показали что клеточные культуры от пациентов с муковисцидозом, на который отвечают хорошо новый генготово к употреблению в пациентах муковисцидоза, и они добавляют, что было бы неправильно вызвать надежды на данном этапе.преимущество."
В то время как исследователей приветствуют эти результаты, они указывают, там все еще длинный путь, чтобы пойти перед таким подходомместо недостающего белка в дрожжевых клетках с дефектными ионными каналами, позволяя им работать снова.