Клинические исследования зарегистрированы в клинических исследованиях.gov в период с 2007 по 2010 год преобладали небольшие одноцентровые исследования и содержали значительную неоднородность (различную по своей природе, трудную для сравнения) в методологических подходах, включая использование комитетов рандомизации, ослепления и мониторинга данных, согласно исследованию 2 мая выпуск JAMA.
"Клинические испытания являются центральным средством оценки профилактических, диагностических и терапевтических стратегий, но U.S. Предприятие клинических испытаний было отмечено дебатами относительно приоритетов финансирования клинических исследований, дизайна и интерпретации исследований, а также защиты участников исследований," согласно справочной информации в статье. В 1997 году Конгресс санкционировал создание клинических испытаний.государственный реестр, чтобы помочь людям с серьезными заболеваниями получить доступ к испытаниям; а в сентябре 2004 г. Международный комитет редакторов медицинских журналов (ICMJE) объявил о вступившей в силу в 2005 г. политике, согласно которой регистрация клинических испытаний является предварительным условием для публикации.
"Недавняя работа подчеркивает неадекватную базу фактических данных текущей практики, в которой менее 15 процентов основных рекомендаций основаны на доказательствах высокого качества, часто определяемых как доказательства, полученные в ходе испытаний с надлежащим дизайном; достаточно большие размеры выборки; и соответствующие проверенные критерии результатов, а также надзор со стороны институциональных наблюдательных советов и комитетов по мониторингу данных (DMC) для защиты участников и обеспечения целостности исследования," авторы пишут.
Роберт М. Калифф, М.D., Института трансляционной медицины Duke, Дарем, N.C., и его коллеги провели исследование для изучения основных характеристик интервенционных клинических испытаний, зарегистрированных в ClinicalTrials.база данных правительства с упором на характеристики исследования (элементы данных, указанные при регистрации исследования), которые желательны для получения надежных доказательств из клинических испытаний. Набор данных, включающий 96 346 клинических исследований из ClinicalTrials.gov был загружен 27 сентября 2010 г. и введен в реляционную базу данных для анализа совокупных данных. Были выявлены интервенционные испытания, и анализ был сосредоточен на трех клинических областях – сердечно-сосудистые, психическое здоровье и онкология, – которые вместе охватывают наибольшее количество потерянных лет жизни с поправкой на инвалидность в Соединенных Штатах. Исследователи проанализировали характеристики зарегистрированных клинических испытаний как элементы данных, представленных в реестре испытаний; как эти характеристики изменились с течением времени; различия в характеристиках в зависимости от клинической специальности; и факторы, связанные с использованием рандомизации, ослепления и DMC.
Анализ данных показал, что количество исследований, представленных на регистрацию, увеличилось с 28 881 (октябрь 2004 г. – сентябрь 2007 г.) до 40 970 (октябрь 2007 г. – сентябрь 2010 г.). Хотя база данных была заполнена более полно в последний период времени, во многих испытаниях сообщалось, что они не использовали комитеты по мониторингу данных в последний период времени (59.4 процента). Большинство клинических испытаний были небольшими по количеству участников. В целом, 96 процентов этих испытаний предполагали участие 1000 или меньше участников, а 62 процента – 100 или меньше участников. Среднее (среднее) количество участников в испытании составляло 58 для завершенных испытаний и 70 для испытаний, которые были зарегистрированы, но не завершены.
Данные об источниках финансирования и количестве центров были доступны для 37 520 из 40 970 клинических испытаний, зарегистрированных в период 2007-2010 гг. Наибольшая часть этих испытаний не финансировалась промышленностью или Национальными институтами здравоохранения (NIH) (47 процентов, n = 17 592), при этом 16 674 (44 процента) финансировались промышленностью, 3254 (9 процентов) финансировались NIH и 757 (2.0 процентов) финансируется другими U.S. федеральные агентства. Большинство исследований были одноцентровыми (66 процентов); 34 процента были испытаниями на нескольких площадках.
"Неоднородность представленных методов по клиническим специальностям; тип спонсора; и сообщения об использовании DMC, рандомизации и слепого анализа были очевидны," авторы пишут. "Например, зарегистрированное использование DMC было менее распространено в отраслевых компаниях по сравнению с. Исследования, спонсируемые NIH, ранняя фаза по сравнению с. исследования фазы 3 и исследования психического здоровья vs. те, что в двух других специальностях. В аналогичных сравнениях о рандомизации и ослеплении реже сообщалось в ранних фазах, онкологических испытаниях и испытаниях устройств."
Авторы отмечают, что обнаружение существенных различий в использовании рандомизации и ослепления по специальностям повышает "фундаментальные вопросы о способности делать надежные выводы из клинических исследований, проводимых в этой сфере."
Исследователи добавляют, что тот факт, что 50 процентов интервенционных исследований, зарегистрированных с октября 2007 года по сентябрь 2010 года, по дизайну включают менее 70 участников, может иметь важные политические последствия. "Во многих случаях могут быть уместны небольшие испытания. Однако маловероятно, что небольшие испытания будут информативными во многих других условиях, таких как определение эффективности лечения с умеренным эффектом и сравнение эффективных методов лечения для принятия более эффективных решений на практике."
"Наш анализ поднимает вопросы о лучших методах получения доказательств, а также о способности организации, проводящей клинические испытания, предоставить достаточное количество высококачественных доказательств, необходимых для обеспечения уверенности в рекомендациях руководящих принципов. Учитывая дефицит доказательств для поддержки ключевых решений в клинических практических руководствах, а также озабоченность по поводу недостаточного количества добровольцев для испытаний, желание предоставить высококачественные доказательства для принятия медицинских решений должно включать рассмотрение всесторонней реорганизации организации клинических испытаний."