Для лечения запущенного рака печени существует единственный одобренный препарат, предлагающий пациентам шанс на более долгую жизнь. Но новое исследование Комплексного онкологического центра Линебергера Университета Северной Каролины показывает, что это лекарство было заметно менее эффективным у пациентов, у которых, вероятно, был более обширный рак и серьезное заболевание печени, чем у пациентов, включенных в предыдущие клинические испытания.
В журнале «Онколог» исследователи сообщили, что средняя выживаемость для группы пациентов Medicare, принимавших сорафениб, составляла три месяца, что было значительно ниже, чем средняя выживаемость почти 11 месяцев для пациентов, получавших препарат во время клинических испытаний III фазы. Поскольку препарат обладает значительными побочными эффектами и стоит более 10 000 долларов в месяц, исследователи ставят под сомнение ценность препарата для всех пациентов.
"Ни один препарат, обеспечивающий трехмесячную выживаемость, не может считаться значимой продолжительностью жизни," сказала старший автор Ханна К. Санофф, доктор медицины, магистр здравоохранения, член UNC Lineberger, адъюнкт-профессор кафедры медицины Медицинской школы UNC и руководитель отдела Программы медицинской онкологии желудочно-кишечного тракта. "Это не означает, что мы не должны его прописывать, но мы должны помнить о том, что более широкая популяция пациентов с раком печени находится в более тяжелом состоянии, чем пациенты в эпохальном испытании. Наши пациенты заслуживают того, чтобы знать, что обещание почти года жизни может не быть их реальностью."
U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило сорафениб, известный под коммерческим названием Нексавар, для лечения запущенной гепатоцеллюлярной карциномы в 2007 году. В клинических испытаниях фазы III у пациентов с распространенным раком печени медиана выживаемости составляла 10.7 месяцев на препарате, которых было 2.На 8 месяцев больше, чем у пациентов, не прошедших лечение. Но пациенты в этом исследовании также были в хорошем физическом состоянии, и их уровень цирроза, который почти всегда сопровождает рак печени, хорошо контролировался, сказал Санофф.
"Этот препарат был протестирован в клинических испытаниях с участием пациентов с легким циррозом печени, которые были в хорошей форме," Санофф сказал. "Из-за сопутствующего цирроза может оказаться, что разрыв между исследуемой популяцией и средним пациентом с раком печени может быть больше, чем при некоторых других формах рака."
В новом исследовании исследователи проанализировали данные о выживаемости для группы пациентов, застрахованных Medicare, которым был поставлен диагноз в период с 2008 по 2011 год. Из 27 процентов из 1532 пациентов, получавших сорафениб, средняя выживаемость после первого назначения составила три месяца, что статистически не превышало выживаемость нелеченных пациентов.
Они пришли к выводу, что более низкая выживаемость в популяции Medicare, вероятно, связана с более слабым населением. Дальнейший анализ показал, что пациенты с ранней стадией заболевания, участвовавшие в исследовании, с большей вероятностью получат пользу от приема препарата.
"Нам нужно задаться вопросом, кому мы это прописываем, не только из-за стоимости лекарств с точки зрения побочных эффектов, но и из-за реальных финансовых затрат," Санофф сказал.
В предыдущих исследованиях исследователи обнаружили, что средняя ежемесячная цена на препарат по всем доступным планам Medicare, часть D в 2014 году составляла 10811 долларов в месяц, сообщила соавтор исследования Стейси Дузетцина, доктор философии, член UNC Lineberger и доцент в UNC Eshelman School. фармации и Школы глобального общественного здравоохранения UNC Gillings.
По словам Дусетцины, этот ценник может означать для пациентов наличные расходы в размере нескольких тысяч долларов, поскольку большинство планов требуют разделения затрат в размере не менее 25 процентов при отпуске по рецепту. Даже для пациентов, которые достигли катастрофического уровня расходов в программе Medicare Part D – когда сумма, которую они должны платить из своего кармана, уменьшается – они все равно будут платить 540 долларов за каждый рецепт каждый месяц.
"Очевидно, что это создаст финансовые проблемы для многих пациентов," Дусетзина сказала. "Это подчеркивает тот факт, что определение эффективности методов лечения вне рамок испытаний сложно, но важно, если мы действительно хотим понять ценность методов лечения рака. Не всегда легко перенести преимущества лечения в «реальный мир»."