Заявление о предоставлении лицензии биопрепаратов было одобрено FDA для Myozyme (alglucosidase альфа, rhGAA), это – первичное лечение для болезни Насоса, редкой, но серьезной болезни, с сильным действием уменьшающей мышцу \человека и дыхательную функцию.Myozyme был одобрен для назначения внутривенным вливанием раствора в вену.- Младенцы (инфантильно-исходная болезнь Насоса). Симптомы появляются в течение первых месяцев жизни.
Болезнь прогрессирует быстро и обычно смертельна, прежде чем ребенку будет один год. Приблизительно одна треть всех случаев болезни Насоса.Болезнь насоса, кажется, не влияет на умственное развитие.
– www.pompe.com- В младенцах сильно затронута сердечная мышца- Прогрессирующая мышечная слабостьПриблизительно 40 000 человек страдают от болезни Насоса.
Болезнь насоса влияет на обе мужчин и женщин одинаково. Это также появляется более или менее одинаково среди всех этнических групп с немного более высоким уровнем среди афроамериканцев, а также в южном Китае и Тайване.
– pompe.org.ukДругие полезные ссылки:
Болезнь насоса была сначала описана Насосом J.C, голландским доктором, в 1932. Он наблюдал младенца с тяжелой мышечной слабостью и очень увеличенным сердцем.Это – редкая нервно-мышечная болезнь, влияющая на младенцев, детей и взрослых, наследующих дефектный ген.
Болезнь насоса является одним из 40 генетических заболеваний, известных как Лизосомальные Нарушения Хранения. Насос также известен как метаболическая мышечная патология, поскольку мышечная слабость появляется в результате изменений в камерах \тела.Genzyme Corp. в Кембридже, Массачусетс.
Изготовления Myozyme.Фермент звонил, кислотная альфа-глюкозидаза важна для нормального развития мышцы. Пациенты с болезнью Насоса или испытывают недостаток в нем или имеют дефицит этого фермента.
Болезнь насоса является наследственной болезнью. Это распространено для пациентов с болезнью Насоса, чтобы умереть от нарушения дыхания. Это является быстро фатальным для новорожденных младенцев.
получения дополнительной информации о Болезни Насоса.Доктор Стивен Гэлсон, директор Центра \FDA Оценки Лекарственного средства и Исследования, сказанного \«Это одобрение, является другим примером преимуществ программы Лекарства от редких болезней, обеспечивающей стимулы для развития лечения для болезней, влияющих меньше чем на 200 000 пациентов в США год. До сих пор болезнь Насоса имела не одобренный treatment. \»- unitedpompe.com/magazine.cfm
Myozyme имел обозначение Лекарства от редких болезней, он был одобрен в соответствии с приоритетным обзором.- ninds.nih.gov/disorders/pompe/pompe.htm
Что такое Обозначение Лекарства от редких болезней?Клинические испытания показали, что младенческое выживание без вспомогательного дыхания было намного больше для младенцев, данных Myozyme.
Было два клинических испытания с 39 младенцами, в возрасте 1 месяца к 3,5 годам. У всех детей была инфантильно-исходная болезнь Насоса.
– Особенно мышцы для дыхания и мобильностиЧто такое болезнь Насоса?Это – лекарство, разрабатывающееся, чтобы лечить редкие условия или болезни. Болезнь должна влиять меньше чем на 200 000 человек в США.
Производитель сироты определял лекарственное средство, добирающееся, одобрение имеет семилетний исключительный маркетинговый период для того лекарственного средства. Причина позади этого семилетнего исключительного маркетингового периода заключается в том, чтобы поощрить фармацевтические фирмы развивать продукты, которые не продадут большим рынкам – редкие заболевания не являются большими рынками.Существует две широких группы пациентов
Самые серьезные нежелательные явления \Myozyme, о которых сообщают, были неудачей сердца и легкого и анафилактическим шоком. Помещенное в коробку предупреждение включено в этикетку Myozyme, чтобы предупредить о возможности опасных для жизни аллергических реакций.
– Пациенты более чем один год. Могли быть младенцы, дети или взрослые (последняя исходная болезнь Насоса). Прогресс более медленно, чем инфантильное начало.
Мышцы прогрессивно слабеют. Приблизительно две трети всех случаев болезни Насоса.
Симптомы болезни насосаАвтор Кристиан Нурдквист