Лекарство от рака почек и печени сорафениб сдерживает метастатический рак щитовидной железы почти в два раза дольше, чем плацебо, согласно новому исследованию онкологического центра Абрамсона при Университете Пенсильвании, опубликованному в журнале Lancet. Это первое эффективное лечение пациентов с раком щитовидной железы, которые прогрессируют после стандартных методов лечения.
Предварительные результаты этого рандомизированного исследования фазы III были представлены на пленарном заседании во время ежегодного собрания Американского общества клинической онкологии в 2013 г.
На основании этих данных сорафениб был одобрен U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в ноябре 2013 г. для пациентов с местно рецидивирующим или метастатическим прогрессирующим дифференцированным раком щитовидной железы, резистентным к лечению радиоактивным йодом. У этих пациентов ранее были ограниченные одобренные варианты лечения.
Рак щитовидной железы хорошо поддается хирургическому лечению и лечению радиоактивным йодом, но около 10 процентов из 60000 пациентов, у которых ежегодно диагностируется заболевание, не реагируют на стандартные методы лечения, и в конечном итоге опухоли появляются в легких, лимфатических узлах, костях и других местах. Единственный другой препарат от рака щитовидной железы, доксорубицин, который был одобрен в 1974 г., не используется, поскольку он высокотоксичен и неэффективен.
"Пока мы не начали использовать сорафениб, у нас не было эффективных вариантов лечения для этих пациентов, которые пострадали из-за прогрессирования их болезни," сказала Марсия С. Брозе, доктор медицинских наук, доцент кафедры оториноларингологии: хирургии головы и шеи в онкологическом центре Абрамсона и Медицинской школе Перельмана при Университете Пенсильвании, который руководил исследованием, которое известно как РЕШЕНИЕ. "Теперь мы можем дать пациентам надежду – это революционное лекарство, которое может остановить прогрессирование болезни в среднем на пять месяцев. Это испытание – первый шаг в многообещающей серии клинических испытаний по выявлению новых лекарств, которые меняют горизонты для пациентов с далеко зашедшим дифференцированным раком щитовидной железы."
Из 417 пациентов с метастатическим раком щитовидной железы, изученных в многоцентровом международном исследовании, 207 были рандомизированы для приема сорафениба, перорального препарата, и 210 – для группы плацебо. Исследование достигло своей основной конечной точки, показав, что среди пациентов, принимавших сорафениб, средняя выживаемость без прогрессирования составила 10.8 месяцев, по сравнению с 5.8 месяцев в группе плацебо.
Двенадцать процентов пациентов испытали уменьшение опухоли в группе сорафениба по сравнению с 0.5 процентов пациентов, принимающих плацебо. Важно отметить, что терапия также препятствовала прогрессированию заболевания даже у многих из тех, чьи опухоли не достигли частичного ответа: 42 процента пациентов, принимавших сорафениб, имели стабильное заболевание через шесть месяцев по сравнению с 33 процентами в группе плацебо.
Наиболее частые побочные эффекты, наблюдаемые среди пациентов, принимавших сорафениб, включали кожную реакцию рук и ног, диарею, алопецию, сыпь, утомляемость, потерю веса и гипертонию, все из которых поддаются лечению и соответствуют результатам предыдущих испытаний препарата по утвержденным показаниям.
Исследование также показало, что сорафениб улучшает выживаемость без прогрессирования заболевания во всех подгруппах и у пациентов независимо от мутаций BRAF или RAS, которые часто встречаются у пациентов с дифференцированным раком щитовидной железы, резистентным к радиоактивному йоду. Таким образом, эти мутации не являются прогностическими биомаркерами рака, леченного сорафенибом.
"Сорафениб – первый эффективный и хорошо переносимый препарат, улучшающий исходы для пациентов с резистентным к радиоактивному йоду и прогрессирующим дифференцированным раком щитовидной железы, и как таковой представляет собой новый стандарт лечения пациентов, страдающих этим заболеванием," сказал Брозе.