Инновационная новая форма лечения для муковисцидоза могла принести пользу почти половине пациентов с болезнью, исследование нашло.«Эти результаты представляют дальнейший значительный успех в обнаружении лечения, исправляющего основную проблему при муковисцидозе и улучшающего жизни пациентов, живущих с условием», сообщает профессор Стюарт Элборн, соавтор исследования из Университета Куинс в Белфасте, Северная Ирландия.
Исследователи нашли, что лечение с новым сочетанием лекарств привело к сокращению числа стационарных курсов требуемой антибиотикотерапии, вместе с улучшениями дыхания результатов испытаний, веса и качества жизни.Муковисцидоз, как правило, уменьшает функцию легкого, и производство густой липкой слизи приводит к хронической инфекции.
Одно лекарственное средство, ivacaftor, одобрено американским Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) для лечения менее общей мутации муковисцидоза, но не было ранее сочтено эффективным при лечении пациентов с двумя копиями мутации F508del.В общей сложности 1 108 пациентов с наиболее распространенной формой муковисцидоза участвовали в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании. Участники были в возрасте 12 и выше и лечились в течение 24 недель в центрах в мире.
Улучшения состояния питания пациентов с муковисцидозом, как предполагались исследователи, отразили или лучшее тепловое поглощение или сокращение энергетических расходов, приписанных улучшению эффектов заболевания легких.Муковисцидоз является наследственным условием, заставляющим клетки, производящие слизь, пот и пищеварительные соки секретировать более густые и более липкие жидкости, чем нормальный.
Эти выделения часто ограничивают и блокируют протоки и трубы, особенно в легких и поджелудочной железе, сильно ингибируя легкие и пищеварительную систему.«Всего несколько лет назад ivacaftor стал единственным одобренным FDA лекарственным средством для генетического дефекта при муковисцидозе, но это только работает на генетические мутации, найденные в небольшой части пациентов муковисцидоза», государства изучают автора доктора Сузанну Макколли, преподавателя педиатрии в Медицинской школе Северо-Западного университета Feinberg, Иллинойс.На прошлой неделе Фармацевтический Консультативный комитет Легочной Аллергии FDA встретился, чтобы рассмотреть результаты исследования, изданного в The New England Journal of Medicine.
Заключительное одобрение комитета все еще находится на рассмотрении.Нарушение является опасным для жизни.
В легких густая слизь уменьшает функцию легкого и приводит к хронической инфекции, в то время как в поджелудочной железе слизь мешает ферментам достигать пищеварительного тракта, чтобы позволить полное переваривание еды.Международная исследовательская группа продемонстрировала, что комбинация двух различных препаратов, предназначающихся для наиболее распространенной генетической причины муковисцидоза, помогла улучшиться, легкое функционируют и уменьшают уровень легочных обострений.
Муковисцидоз вызывается генетическими мутациями, попадающими в шесть различных функциональных категорий. Наиболее распространенная терапевтическая цель условия является мутацией F508del – у почти половины пациентов с муковисцидозом в США есть две копии этой мутации.
Однако исследование фазы 2 указало, что объединение ivacaftor с другим лекарственным средством, названным lumacaftor, могло быть полезно для пациентов с этой мутацией. В результате исследователи провели две экспертизы фазы 3, чтобы оценить, насколько эффективный это сочетание лекарств будет.
Доктор Макколли говорит, что больше исследований и долгосрочных данных требуются для команды установить, может ли это лечение поменять курс муковисцидоза и далее расширить продолжительность жизни пациентов с условием. В настоящее время средняя продолжительность жизни для пациентов с болезнью составляет 37 лет.«Наше исследование показало, что объединение ivacaftor с lumacaftor помогает пациентам с наиболее распространенной мутацией муковисцидоза.
Это – увлекательный шаг вперед».Результаты исследования исследования представляют ‘увлекательный шаг вперед’Ранее, сообщаемый относительно исследования, описывающего роль «минилегких» в исследовании муковисцидоза.
Команда в Кембриджском университете в Великобритании была в состоянии успешно создать органоидные модели в лаборатории как новый способ исследовать и проверить новые препараты.