Британский ученый экспериментирует с новой генотерапией при помощи ВИЧ, который мог в конечном счете исправить дефектные гены в младенцах муковисцидоза, прежде чем они родятся.функционировать как супрессия опухоли? Испытание генотерапии, чтобы лечить тяжелый объединенный иммуннодефицит (SCID) было остановлено в США, когда некоторые пациенты заболели лейкозом.это забивает легкие.
Повреждение легкого является основной причиной болезни и смерти для людей с CF, и нет никакого лечения. Доверия Муковисцидоза (Великобритания).
Ген CF инструктирует производство белка под названием CFTCR (Муковисцидоз Трансмембранный Регулятор Проводимости), который перемещает соль и воду в и издефектные кистозные гены фиброза в клетках легких мышей.Автор Кэтрин Паддок
В 1989 международная команда ученых идентифицировала ген CF и установила, что это сидит на chromosone номере 7. Каждая клетка человека имеет 23 парысуществует 1 в 4, случаются, у их потомков будет болезнь. Чтобы иметь болезнь, ребенок должен унаследовать дефектный ген от обоих родителей.транспортироваться, который производит липкое слизистое, забивающее легкие.Муковисцидоз влияет приблизительно на 7 500 человек в Великобритании и является наиболее распространенной опасной для жизни наследственной болезнью Великобритании.
Его симптомы включают липкое слизистоевместо того, чтобы лечить результат болезни.chromosones, каждый в паре, приезжающей от каждого родителя и носящей 30 000 генов.
ретровирус при соблюдении его способности вторгнуться и слиться с организменной ДНК.клетки, выравнивающие легкие и пищеварительный тракт.
Однако у людей с муковисцидозом ген CF является дефектным и вызывает слишком много соли и слишком мало водыпотенция и возвращается к вызыванию болезни?клетки живых организмов, угоните их ДНК и заставьте ее повиноваться инструкциям, помогающим вирусу тиражироваться. Ретровирусы как ВИЧ идут один шаг вперед, онивставьте копию ДНК их РНК и слейте ее с генетическим материалом клетки – хозяина.уничтожьте болезнь.
Вирусы используются в генотерапии в качестве «векторов», чтобы нести корректирующие гены к целевым клеткам – хозяевам. Они идеальны, потому что в их естественном состоянии они вторгаютсяИли, что, если вектор вставляет новый генетический материал в неправильную часть генома и разрушает основу
Генотерапия вводит надежду, что человек может лечиться путем удаления причины липкого слизистого путем предназначения для дефектных генов CF в легких,Британское Общество конференции по Генотерапии в Уорике на этой неделе также услышит о новом испытании генотерапии, чтобы лечить SCID, где считается, что некоторые проблемы первых лет были преодолены.
Идея заключается в том, чтобы удалить дефектные гены и вставить правильные, так, чтобы будущие поколения клетки и организма унаследовали правильный кодекс иКлюч должен заставить вирус сделать это согласно тому, что ученый хочет произойти. Это включает деактивацию опасной части вируса илиГенетический ученый базировал в университете Колледж, Лондон, Сюзанна Бакли, успешно использовал ВИЧ в качестве генетического материального носителя или «вектор», чтобы исправить
Генотерапия является все еще молодой наукой и представляет собой много проблем и рисков для врачей. Например, что, если вирус носителя возвращает свое предыдущееСюзанна Бакли представляет свои результаты исследования в среду 21-го марта в британском Обществе этой недели конференции по Генотерапии в Уорике. Название ее статьи является «Значительной трансдукцией легкого после в утробе и новорожденных 30 назначениях лентивирусных векторов».
Более чем 2 миллиона человек в Великобритании, приблизительно 4 процента населения, несут ген, вызывающий Муковисцидоз. Если оба родителя являются носителями,Писатель: