Новый синтетический гормон, который заставляет определенные клетки кожи производить больше меланина, значительно увеличивает безболезненное пребывание на солнце у людей с эритропоэтической протопорфирией, редким генетическим заболеванием, приводящим к мучительной боли в течение нескольких минут после пребывания на солнце. Два испытания фазы III, проведенные в Европе и США исследователями из Медицинской школы Икана на горе Синай и шестью другими исследователями Университета штата Вашингтон.S. сайтов, показали, что продолжительность безболезненного пребывания на солнце и качество жизни были значительно улучшены при лечении афамеланотидом, новой синтетической версией гормона, стимулирующего меланоциты. Результаты были опубликованы 2 июля в Медицинском журнале Новой Англии.
"Для пациентов во всем мире прятаться от солнца из-за страха изнуряющей боли – это факт жизни, и впервые у нас есть эффективное лечение для тех, кто страдает этой специфической порфирией," сказал ведущий автор исследования Маниша Балвани, доктор медицины, доцент кафедры генетики и геномики и медицины в Медицинской школе Икана.
Симптомы эритропоэтической протопорфирии обычно впервые появляются в раннем детстве. Пациенты испытывают сильную жгучую боль – обычно на руках и лице – при воздействии солнечных лучей с последующим отеком и покраснением. Боль может быть мучительной и часто не снимается обезболивающими. Когда пациенты учатся распознавать ранние симптомы, включая покалывание, жжение и зуд, они избегают дальнейшего пребывания на солнце, что имеет серьезные последствия для их повседневной деятельности, карьеры и качества жизни.
"Данные этих двух испытаний фазы III, проведенных в Европе и США.S. поддержать эффективность этого нового светозащитного препарата, предлагая пациентам в Европе, где препарат был одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам, возможность выполнять свои повседневные функции без боли, вызванной воздействием солнца," сказал Роберт Дж. Десник, доктор медицинских наук, главный исследователь Университета.S. Испытания и декан генетической и геномной медицины, Медицинская школа Икана.
Исследователи на горе Синай и в Европейском союзе провели два многоцентровых рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых испытания подкожных имплантатов, содержащих афамеланотид. Исследователи случайным образом распределили 74 пациента в Европейском союзе и 94 пациента в США, которым каждые 60 дней вводили имплантат афамеланотид или плацебо. Тип и продолжительность пребывания на солнце, количество и тяжесть фототоксических реакций, а также нежелательные явления регистрировались в течение периодов исследования. Качество жизни оценивалось с помощью проверенных анкет. Первичной конечной точкой эффективности было количество часов прямого воздействия солнечного света без боли.
В обоих U.S. и европейские исследования, продолжительность безболезненного пребывания на солнечном свете была значительно больше в группах афамеланотида. В европейском исследовании количество фототоксических реакций было значительно ниже в группе афамеланотида. В обоих исследованиях качество жизни улучшилось при терапии афамеланотидом. Побочные эффекты были в основном легкими и не были связаны с исследуемым препаратом.