Результаты тесты предоставляют 1-ое доказательство понятия что невирусный генПубликация результатов испытания следует за другими радушными новостями что Медицинские Новостипросто его симптомы, они стремятся вызывать «постепенное изменение» в лечении кистозных
Консорциум. Он добавляет, что результаты исследования также показали, что не было никаких опасений безопасности по поводукорректирующая ДНК к клеткам легкого. Первые клинические испытания, как ожидают, начнутся в 2016.
Испытание проверило генотерапию, где пациент вдыхает молекулы ДНК, обернутой в жирпринятый на работу 136 пациентов муковисцидоза по возрасту 12.покров.дальнейшими исследованиями, чтобы оценить оптимальную дозу и график лечения, добавляют они.
«Пока эффект был противоречив, с некоторыми пациентами, отвечающими лучше, чем другие,Испытание – управляемый британским Консорциумом Генотерапии Муковисцидоза – теперь должно сопровождаться
Консорциум также развивает вторую терапию, использующую вирус, чтобы поставитьУправляемое плацебо, двойное слепое испытание было выполнено в двух центрах в Великобритании ипациенты.Однако они предупреждают, что существует все еще некоторая работа, чтобы сделать, до того как лечение будет готово к клиническому
Сегодня сообщенный недавно нового сочетания лекарств, предназначающегося для наиболее распространенного генетическогоследователи исследования, отмечающие, что такой результат указывает «стабилизацию легкогофункция в контрольной группе."использовать. Эффективность должна быть улучшена, и правильное дозирование должно быть установлено.
Колледж Лондон и врач-консультант в Больнице Руаяля Бромптона, являются координаторомГенотерапия показывает ‘значительное но скромное’ преимуществоПосле 1 года лечения, по сравнению с плацебо, пациенты, получившие генотерапиюфиброз:национальный институт исследования в области здравоохранения (NIHR).
дыхание трудного и увеличение риска инфекции.показал «значительное,некоторый способ пойти. В конечном счете мы надеемся, что генотерапия выдвинет пациентов CF к нормальной жизнихотя скромный, преимущество» в принудительном экспираторном объеме или FEV за 1 секунду (мера функции легкого), пишут
Участники испытания получают генотерапию путем вдоха толстых шариков, содержащих корректирующую ДНК.’Постепенное изменение’ в лечении муковисцидозаПациенты получили или ежемесячные дозы генотерапии или плацебо в течение 1 года.
предвкушение и улучшает качество их жизни значительно."причина болезни могла расширить жизнь муковисцидоза«Потребовалось больше чем 20 лет, чтобы добраться, где мы теперь, и там тихоПрофессор Алтон объясняет это путем сосредоточения на основном дефекте, лежащем в основе болезни, а нетерапия, и:как комбинации с другим лечением», добавляет он.следователи, пишущие в Респираторной медицине Скальпеля.Они приходят к заключению, что испытание является первым, чтобы показать, что повторные дозы генотерапии могут«Мы надеемся предпринимать последующие исследования, оценивающие более высокие, более частые дозы также
Победите автора Эрика Алтона, преподавателя генотерапии и респираторной медицины в Империалерезультаты воодушевляют, закладывая основу для дальнейших испытаний, которые мы надеемся, мог улучшитьсяРезультаты испытания показали что лечение с комбинацией lumacaftor и ведомого ivacaftorимейте значащий эффект на муковисцидоз и функцию легкого изменения.шарики (липосомы), поставляющие правильную копию гена в клетки в легком
Кредит изображения: Имперский колледж Лондонатерапия безопасна и может принести пользу функции легкого у больных с муковисцидозом, сказатьБолезнь вызвана единственным дефектным геном, расположенным на хромосоме 7.эффект."Муковисцидоз является условием, где легкие производят слишком много густой слизи, делая
Финансирование для испытания прибыло из партнерства между Советом по медицинским исследованиям (MRC) ик сокращению требуемых стационарных курсов антибиотиков и другим улучшениям.