Люди с нейродегенеративными заболеваниями сочли возрождение надежд, благодаря лекарственному средству используемым для лейкоза, согласно результатам исследования представленный на этой неделе в Нейробиологии 2015 в Чикаго, Иллинойс.Все пациенты испытали преимущества, и 10 из них сообщили о значащих клинических улучшениях, но самое драматическое было в заметном поведении.
Большинство пациентов испытало улучшение познания, моторных навыков и улучшения недвигательной функции (таких как запор). Один человек, ограниченный инвалидным креслом, смог идти снова; три других, которые не могли говорить, смогли держать разговоры.Ограничения к исследованию включают факт, что не было никакой контрольной группы для сравнения, и что nilotinib не был по сравнению с плацебо, или другие лекарства раньше лечили болезнь Паркинсона.
Участники с более ранними стадиями болезни ответили идеальнее всего, также, как и диагностированные с деменцией тела Lewy, часто описываемой как комбинация болезни Паркинсона и болезни Альцгеймера.Предыдущие исследования показали, что начало деменции вызывает увеличение Tau и p-Tau в цереброспинальной жидкости (КСМ); и что, поскольку болезнь Паркинсона ухудшается, она вызывает уменьшение в?-synuclein и Abeta 40/42 в КСМ.У увеличений распространенности с годами, но 4% людей появляются симптомы перед возрастом 50.
У 1 миллиона человек в США есть болезнь ПаркинсонаОн добавляет:Nilotinib позволил пациентам выполнить задачи, которые они потеряли способность сделать.
Лекарственное средство, nilotinib, улучшилось и даже полностью измененное сниженное познание, моторные навыки и недвигательная функция у больных с болезнью Паркинсона и деменцией тела Lewy, в маленьком клиническом испытании фазы 1.Сравнивая использование nilotinib при раке и болезни Паркинсона, доктор Мусса объясняет, что в более высоких дозах, лекарственное средство вызывает раковые клетки в аутофагию, биологический процесс, приводящий к смерти опухолевых клеток.
«Перед nilotinib я почти ничего не сделал вокруг дома. Теперь, я освобождаю мусор, разгружаю посудомоечную машину, загружаю моечную машину и сушилку, накрываю на стол, даже беру на себя ответственность за приготовление на гриле. Моя жена говорит, что это судьбоносно для нее и для моих детей и внуков. Сказать, что nilotinib внес изменение в наших жизнях, – огромное преуменьшение».
Испытаны судьбоносные улучшенияАлан Хоффман, доктор философии, участвовавший в исследовании, упал восемь раз за эти 6 недель перед испытанием, но в течение 6 месяцев исследования, упал только однажды. Он говорит, что его речь и взгляды улучшены.
Они дали nilotinib, лечение для хронического миелогенного лейкоза (CML), 11-12 пациентам, увеличив дозу с 150 до 300 мг в день более чем 6 месяцев.Узнайте больше о болезни Паркинсона
При остановке nilotinib лечения, несмотря на перезапуск их методов лечения L-допы, пациенты снова перенесли познавательное и моторное снижение.Мужчины, в 1.5 раза более вероятно, разовьют его, чем женщины
Производство допамина увеличилось в некоторых пациентах до такой степени, что их обычные экономящие допамин лекарства, прописанные болезни Паркинсона (методы лечения L-допы), были бы понижены или остановлены. Nilotinib, кажется, проникает через гематоэнцефалический барьер в суммы, больше, чем препараты допамина.
Быстрые факты о болезни ПаркинсонаВ этом исследовании Tau и p-Tau уменьшились значительно, предложив клиренс токсичных белков в мозгу, в то время как альфа-synuclein, амилоид beta-40/42 повысился.
Nilotinib при раке и при болезни ПаркинсонаВ лечении рака, дозах до 800 мг дневная причина серьезные побочные эффекты. В этом лечении дозы были намного меньшими, и лекарственное средство было хорошо вынесено без серьезных побочных эффектов, предложив безопасное использование.В меньших, суточных дозах nilotinib включает аутофагию в течение 4-8 часов, достаточно долго, чтобы вычистить клетки, не вызывая некроз клеток.
Тогда белки, растущие снова, будут очищены, когда лекарственное средство будет дано на следующий день.Это также значительно изменило биомаркеры, токсичные белки, связанные с развитием болезни, соглашением доктору Чарбелю Муссе, доктору философии, и доктору Фернандо Пагану, доктору философии, обоим из Медицинского центра Джорджтаунского университета в Вашингтоне (GUMC), кто провел преклиническое исследование.Novartis, обеспечивший лекарственное средство (Tasigna®), говорит, что стоимость для лечения CML составляет приблизительно 10 360$ в месяц для 800 мг ежедневно.
Доза, используемая в этом исследовании, составляла 150 и 300 мг ежедневно.Участники могут продолжать брать nilotinib в расширенном исследовании. Большие клинические испытания для пациентов с болезнью Паркинсона и другими подобными болезнями, включая болезнь Альцгеймера, планируются на 2016.
недавно сообщенный, что деменция Lewy могла однажды лечиться со стволовыми клетками.