Долгосрочный успех лечения с использованием генной терапии для коррекции летального метаболического нарушения
Чрезмерный и часто летальный уровень билирубина в крови может быть результатом мутаций в одном гене, которые являются причиной метаболического заболевания, известного как синдром Криглера-Наджара типа 1 (CNS1). Новый подход генной терапии для исправления этой метаболической ошибки позволил добиться значительного и длительного снижения уровней билирубина в мышиной модели CNS1 и описан в статье в открытом доступе в Human Gene Therapy. …
